XLRP是一种会导致视力恶化的进行性疾病，，是视网膜色素变性(一种遗传性视网膜疾病)中最严重的一种形式。XLRP发生最常见的原因是RPGR基因的致病变异，占XLRP病例的70%以上。

MeiraGTx的基因疗法是通过腺相关病毒（AAV）导入正常的RPGR基因，从而恢复RPGR蛋白的正常功能。根据I/II期试验的9个月数据显示，在MeiraGTx和Janssen的研究性基因疗法AAV-RPGR中接受低剂量和中剂量治疗眼睛的视网膜敏感度都有显著改善。

此外，在9个月的时间点进行的视觉引导移动性评估的数据显示，与低剂量和中剂量队列中未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛的行走时间有了显著的改善。

“目前XLRP没有治疗选择，患有这种疾病的患者视力不可避免地会随着时间的推移而下降，”伦敦大学学院(University College London)穆尔菲尔德眼科医院(Moorfield Eye Hospital)眼科教授米歇尔·米凯利德斯(Michel Michaelides)说。

“这项临床试验的数据表明，接受AAV-RPGR治疗的患者的视网膜敏感度有了显著和持续的改善，在弱光条件下导航的能力也得到了改善。这些令人兴奋的结果表明，AAV-RPGR有可能成为XLRP患者急需的和重要的治疗选择。”

MeiraGTx和Janssen正在联合开发AAV-RPGR，使这项技术成为开发遗传性视网膜疾病的基因疗法并将其最终实现商业化服务。